Пациентите со ретките болести – фамилијална амилоидна полиневропатија (болест кога организмот не може правилно да исфрла протеини кои ја губат нормалната функција, се лепат околу клетките и ја оштетуваат работата на ткивата и органите и се појавува нестабилност на рацете и нозете и нарушено чувство за болка), идиопатска пулмонална фиброза (болест на белите дробови која се манифестира со недостиг на воздух и кашлање, што доведуваат до намалување на белодробната функција и до смрт), и со јувенилен артритис (болест на зглобовите на кои се создава оток и вкочанетост, што може да доведе до оштетување на ‘рскавицата и на коските и се јавува отежнато движење), кои се во многу лоша здравствена состојба бараат итно да им се обезбедат лекови за да преживеат.

Овие пациенти не можат приватно да ги набават лековите, бидејќи се премногу скапи. Тие со своето исчекување дека конечно итно ќе се спроведе тендерската постапка за набавка на лекови, како што им ветиле надлежните, стравуваат дека и годинава ќе бидат оставени без терапија.

Претседателката на Здружението на граѓани за ретки болести „Живот со предизвици”, Весна Алексовска, во врска со тендерот за набавка на лекови за ретки болести, вели дека тој се уште е во подготовка, бидејќи во Министерството за здравство очекувале докторите да ги потврдат  пациентите и количините лекови, со цел да нема грешки во однос на недостиг или вишок на лекови, односно пациенти кои се регистрирани минатата година, и годинава да можат да ги добијат лековите.

Таа појасни дека има и пациенти на кои во јануари минатата година им била дијагностицирана фамилијална амилоидна полиневропатија, биле регистрирани се во регистарот за ретки болести во март, но се уште чекаат да добијат терапија.

-Значи, од март 2018 година пет до седум пациенти со фамилијална амилоидна полиневропатија чекаат терапија, затоа што не биле планирани во тендерот за минатата година. Ова не е само случај со оваа ретка болест, туку и со други ретки болести се случува истото, ги регистрираат пациентите и не им даваат терапија, бидејќи не биле планирани и се оставаат да чекаат една година за да добијат терапија. Ова треба да се реши, дали со итен тендер, дали со дополнителни количини со анекси на договори на тендерите. Надлежните рекоа дека ако тие пациенти не се планирани не можат да ги стават во програмата и нема финансиски средства за нив, рече Алексовска.

Со ретката болест идиопатска пулмонална фиброза, пак, има четири случаи. Со Министерството за здравство уште во 2016 година разговарале за регистрација на овие пациенти во регистарот за ретки болести.

-Мислевме дека работата е завршена на почетокот на 2017 година, но поради политичките случувања на крајот излезе дека не се регистрирани овие пациенти со ретки болести, па потоа во август отидовме кај тогаш назначениот министер Арбен Таравари и со него разговаравме за овие пациенти…, но за жал ни тука не добивме решение. За овие пациенти разговаравме и со сегашниот министер Венко Филипче, тие беа регистрирани годинава во регистарот за ретки болести и од страна на Националната комисија за ретки болести беше одобрено дека треба да се стават на терапија во што побрзо време, бидејќи се работи за болест која напредува. Терапијата го стопира напредокот на болеста. Значи, овие пациенти се во многу лоша состојба и итно им е потребно лекување. За жал, и тие го чекаат тендерот, кој според ветувањата, треба да се спроведе овој месец. Минатата година ништо не е направено и нема терапија за овие пациенти, вели Алексовска.

Станува збор за премногу скапи лекови и за двете дијагнози, кои чинат и повеќе од 20 илјади евра годишно, а каде да најдат толку пари родителите на тие пациенти, прашува Алексовска. Според неа, проблемот е што кога не се на терапија овие пациенти, болеста напредува и тоа води кон смрт.

-Значи, кај фиброзата, фиброзното ткиво во белите дробови доведува до смрт, значи има отежнато дишење, лежење, неможност за работа, неможност за општествен социјален живот. Кај тие со фамилијална амилоидна полиневропатија, амилоиодозното ткиво се шири и се натрупува  и пациентите стигнуваат во состојба да не можат ни екстремитетите да ги движат. Кога ќе дојде до влошување на состојбата кај овие пациенти која дома не може да се контролира, тогаш ги носат на клиника. Тоа особено важи за пациентите со пулмонијална фиброза, каде состојбата од време навреме многу се влошува и мора да ги носат на клиника, а додека тие со фамилијална амилоидна полиневропатија најчесто ги третираат дома и редовно ги носат на контрола и на неврологија со цел да се следи како напредува болеста, потенцира Алексовска.

Таа повторно укажува дека лекувањето и за едните и кај другите пациенти, кое постои во светот е такво што го спречува напредокот на болеста. Значи ако се прими порано терапијата, нагласи, ќе се спречи, ќе се забави прогресот на болеста и наместо на пример за две години пациентите ќе мора да лежат во кревет откако ќе поминат пет-шест години.

– Бевме на состанок во Министерството за здравство, каде ни ветија дека за дел од ретките болести ќе направат итна постапка во јануари, но од она што го видовме излегува дека итната постапка е исто забавена заради редовната постапка. Освен за овие две дијагнози има проблем и со недостигот на лекови и кај деца со јувенилен артритис. Тука е проблемот заради тоа што дел од терапијата за нив се набавува преку програмата за ретки болести, а дел од терапијата се набавува преку клиника односно преку Фондот за здравствено осигурување преку условен  буџет, кој се дава на Детската клиника. Но, и кај нив се случува ако се регистрираат нови пациенти во текот на годината, тие не се планирани, за нив нема терапија и мора да чекаат наредна година, за да добијат терапија. И тука го има истиот проблем, не е само кај програмата за ретки болести, туку и кај условените буџети е истиот проблем, рече Алексовска.

Пациентите со јувенилен артритис уште во декември минатата година, појасни, останаа без лек и оваа година се уште не е набавена терапијата, а се случува проблем, родителите не можат да го набават, бидејќи не се работи за некоја евтина терапија, туку ова е биолошка терапија.

– Министерството за здравство и Фондот за здравствено осигурување во декември објавија дека ќе спроведат голем тендер за биолошка терапија за сите клиники заедно и сега се чека тој тендер. Во меѓувреме пациентите се без терапија. Додека се чекаат редовните тендери неопходно е да се спроведат итни тендери со цел да се задоволат потребите од лекови на пациентите со ретки болести, па и со чести болести, затоа што не е фер да се оставаат во исчекување додека траат тендерските постапки. Во иднина планирањето на тендерите треба да се прави соодветно и да се направи да има анекси на договори, за да се набавува дополнителна  терапија, односно Министерството за здравство и ФЗОМ да одвојат дополнителни финансии за новорегистрирани пациенти. На пример, ако годинава има пет пациенти во декември, не значи дека од јануари, наредна година повторно ќе останат пет пациенти, истакна Алексовска.

Појасни дека изминатата година со итни постапки до август – септември се покривала терапијата за овие пациенти, бидејќи ланскиот тендер траел шест-седум месеци, што, според неа, е недозволиво, па дури се донесе терапијата…Пациентите се покриени до летниот период, вели таа, и изрази надеж дека дотогаш ќе заврши редовниот тендер за да имаат терапија за пациентите.

– Мора да се изнајде начин, не смеат овие пациенти со месеци, па и цела година да бидат оставени без лекови, и тоа да биде финансискиот товар врз семејствата. Неколку родители сами купуваат лек за децата со вродени срцеви мани, кој може да чини од 1.000 евра до 3.000 евра месечно, зависи од каде ќе најдат да го набават од која земја. И тоа е на свој трошок, затоа што ако не го примаат соодветно нивните деца се во животна опасност. И тоа не се набавува за нив. Надлежните ветија дека ќе се забрза постапката и останува да бидеме во исчекување и да видиме што ќе биде, додаде Алексовска.

И додека дел од пациентите очекуваат лекови за нивната ретка болест, од Министерството за здравство укажаа дека согласно Програмата за ретки болести континуирано се обезбедува терапија за сите пациенти евидентирани во регистарот на лица со ретки болести, со дијагноза идиопатска пулмонална хипертензија, согласно Европскиот водич за третман и дијагноза на овие пациенти. Од Министерството не појаснија кога ќе се обезбедат лекови за пациентите со фамилијална амилоидна полиневропатија и со јувенилен артритис.

Посочуваат дека годинава значително е зголемен буџетот за програмата за ретки болести и тој изнесува 380 милиони денари. Минатата година, потенцираат, одобрени се финансиски средства во висина од 224 милиони денари.

Националната комисија за ретки болести согласно деловникот за работа и воспоставената процедура, разгледува и одлучува само по поднесени барања од Универзитетска клиника за детски болести и позитивно мислење од стручниот колегиум на клиниката, подносител на барањето при Клинички центар „Мајка Тереза” во Скопје. До овој момент, до Националната комисија за ретки болести не се доставени барања од универзитетските клиники, кои се однесуваат за пациенти со идиопатска пулмонална хипертензија, потенцираат од Министерството.

Во 2018 година, наведуваат од Министерството, за првпат се набавени три нови лекови, од кои два се однесуваат за болести за кои досега не се набавуваше терапија (амилоидна мускулна невропатија и апластична анемија), додека третиот лек е нов лек кој се користи за лекување на пациенти со болеста Гоше, како нов вид на терапија. Годинава почнува набавката на лекот спинраза, додаваат од Министерството.

Според податоците, во Република Македонија има околу 450 пациенти со ретки болести, но Алексовска смета дека ако се регистрират сите пациенти со ретки болести нивниот број ќе достигне до 2.000.

Месец февруари е посветен на лицата со ретки болести, а од Здружението ќе спроведат кампања во рамки на која во медиумите секој ден ќе се емитува спот за некоја ретка болест